FDA 专家会全票支持完全批准卫材阿尔茨海默新药，建议增加标签警告

美国 FDA 于 6 月 9 日召开的专家会上，专家小组成员一致投票赞成扩大对卫材和渤健（Biogen）阿尔茨海默病治疗药 Leqembi 的批准，从加速批准转化为完全批准。

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专家小组以 6:0 一致认可 Leqembi 在 1800 名患者中的研究证实了其对阿尔茨海默病早期患者的获益，建议 FDA 扩大对该药的加速批准。FDA 预计将在 7 月 6 日之前对 Leqembi 作出最终决定。

卫材发言人在投票后发表的一份声明中表示，“专家委员会确认 Leqembi 的临床意义表明他们对治疗获益-风险概况充满信心，并认识到其有助于减缓疾病进展的潜力，以及在适当早期阿尔茨海默病患者中保持功能能力和日常生活活动。”

在其关键试验中，与安慰剂相比，Leqembi 将认知和功能下降速度减缓了 27%，达到了主要目标。Leqembi 还达到了阿尔茨海默病的一系列次要终点，并且对清除β淀粉样蛋白有毒脑斑块具有显著作用。

FDA 神经病学处主任 Teresa Buracchio 表示，这些获益是适度的，可以认为有“临床意义”。在周五专家会上 FDA 的一小时演讲中，FDA 工作人员一再认可 Leqembi 的支持数据，得出结论认为，Leqembi 对患者认知能力下降的影响超过了严重副作用的风险。

关键路径研究所首席科学官兼专家会成员 Klaus Romero 同意 Leqembi 应该获得完全批准，但也指出，需要开展更多研究来确定 Leqembi 和其它淀粉样蛋白靶向抗体治疗药的适度获益是否对患者具有临床意义。

Leqembi 于今年一月份获得 FDA 加速批准，但由于医疗保险限制性政策，美国患者基本上无法使用。该政策几乎禁止报销所有针对阿尔茨海默病淀粉样蛋白单克隆抗体药物，报销覆盖范围仅限于参与符合资格的随机临床试验的患者用药。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）承诺，如果 Leqembi 获得 FDA 的全面批准，将放宽这些限制，但未来覆盖范围的确切细节尚不清楚。

在获得批准后，卫材和渤健将共同销售该药，两家公司设定的标价为每年 26500 美元。华尔街分析师预计，该药最终将成为重磅炸弹药。

建议增加标签警告

在卫材的关键性试验中，接受 Leqembi 治疗的患者中有 21% 在 PET 扫描中出现脑肿胀或脑出血，这是与淀粉样蛋白靶向药物相关的普遍副作用。这些患者中只有不到 3% 有症状，大多数患者在几个月内痊愈。

在该研究的开放标签扩展阶段，两名患者在使用 Leqembi 后死于严重的脑出血。这两名患者均在服用抗凝药，FDA 在 Leqembi 的标签中建议医生在对那些同时使用抗血栓药物的患者开具处方时要“格外小心”。

投票结束后，专家小组讨论了改变 Leqembi 处方标签的可能性，为某些阿尔茨海默病患者群体增加额外的警告或者限制。一些专家小组成员主张对具有两个 APOE4 基因拷贝的患者，同时服用抗凝剂的患者或患有淀粉样血管病（CAA）的患者做出更强有力的警告或安全监测，因为这些人群患上严重脑出血的风险更高。

作者：识林-椒

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